ⓔノート18-6-29 ヌシネルセン
SMN2
遺伝子に作用する核酸医薬 (アンチセンス核酸) であり,SMN蛋白質の産生を促すことで運動ニューロン新生を抑制する.
〔熱田直樹・勝野雅央〕