DNAメチル化はDNAメチルトランスフェラーゼ (DNMT) によりCpGジヌクレオチドのシトシンの5位炭素原子にメチル基が付加される反応である．メチル化によって遺伝子の転写活性が抑制される．DNAメチル化酵素阻害薬としてアザシチジン (azacitidine: AZA) とデシタビン (decitabine: DAC) が臨床応用されているが，わが国ではDACの保険承認は得られていない．DACとAZAはともにシトシンアナログ製剤の1つである．細胞内に取り込まれたDACはリン酸化され，DNAに取り込まれる．DNAに取り込まれたDACはDNAメチル化酵素と結合することにより酵素活性を低下させる．その結果DNAのメチル化レベルが低下する．AZAはリン酸化を受けた後，主としてRNAに取り込まれるが，その中間産物が還元化を受けることによりDACとなり，DNAに取り込まれる．したがって，DACはAZAに比べて約10倍高いDNAメチル化酵素阻害活性を有するとされている．一方，低濃度における殺細胞効果は逆にAZAの方がDACよりも強く，RNAへの取り込みが殺細胞効果に関与していると考えられている．